Görme Fonksiyonunun Bazı Yönlerini Geri Kazandırmak için Optogenetik Terapi
Gen tedavisi ve özel ışık uyarımlı gözlük sistemi, ileri evre retina hastalığı bulunan bazı kişilerin ışığa duyarlılığını artırdı. Ancak araştırmacılar, normal görmenin geri kazanıldığını değil, belirli görsel işlevlerde iyileşme sağlandığını bildiriyor.
İleri evre retina hastalıklarına bağlı görme kaybının tedavisine yönelik araştırmalarda dikkat çekici bir gelişme yaşandı. The New England Journal of Medicine dergisinde 7 Ekim 2026’da çevrim içi yayımlanan ve derginin 8 Ekim tarihli sayısında yer alan bir klinik çalışma, optogenetik tedavinin bazı hastalarda ışığa duyarlılığı artırabildiğini ortaya koydu.
José-Alain Sahel ve çalışma arkadaşlarının yürüttüğü araştırmada, ileri evre retinitis pigmentosa nedeniyle körlük yaşayan 10 katılımcı değerlendirildi. Araştırmanın temel amacı tedavinin güvenliğini incelemekti. Görsel işlevlerdeki değişimler ise ikincil sonuçlar arasında yer aldı.
Araştırmanın doğrulanmış sonuçları
Işığa duyarlılığı artan 7 katılımcıda artış, başlangıç değerlerine göre 2 ila 62,3 kat arasında değişti.
Gen tedavisi özel gözlük sistemiyle birlikte uygulandı
Araştırmada katılımcıların görme düzeyi daha düşük olan gözüne, ChrimsonR adlı ışığa duyarlı bir proteini kodlayan genetik materyali taşıyan viral vektör tek doz olarak göz içinden enjekte edildi.
ChrimsonR proteini, retina gangliyon hücrelerinin ışığa yanıt vermesini sağlamayı amaçlıyor. Tedaviye eşlik eden özel gözlük sistemi ise çevredeki görüntüyü kamera aracılığıyla algılıyor, görüntüyü işlemcide ışık örüntülerine dönüştürüyor ve göze ışık uyarıları gönderiyor.
Bu yaklaşımın amacı, retinitis pigmentosa hastalığının ileri aşamalarında ışığı algılayan fotoreseptör hücreleri kaybedilmiş olsa bile hayatta kalan retina hücrelerinden yararlanarak belirli görsel işlevleri desteklemek.
Optogenetik nedir?
Optogenetik, hücrelerin ışığa duyarlı proteinler aracılığıyla ışık sinyallerine yanıt vermesini sağlamayı amaçlayan bir araştırma alanıdır. Retina hastalıklarında bu yöntem, görme sisteminin kaybolan bazı işlevlerini yeniden desteklemek amacıyla inceleniyor.
6 kişideki iyileşme ne anlama geliyor?
Araştırmada ışığa duyarlılık, tam alan uyaran eşiği (FST) testiyle değerlendirildi. Klinik açıdan anlamlı iyileşme, bu testte ışık duyarlılığının yaklaşık dört kat veya daha fazla artmasına karşılık gelen bir eşik olarak tanımlandı.
Bu eşik, önceki bilimsel literatürdeki bilgilere dayanıyordu; araştırma protokolünde önceden belirlenmiş bir sonuç ölçütü değildi. Dolayısıyla 6 katılımcıdaki sonuç, araştırmacıların kullandığı tanıma göre klinik açıdan anlamlı ışık duyarlılığı artışı görüldüğünü ifade ediyor.
Bu bulgu, hastaların normal görmeye kavuştuğu veya körlüğün tamamen ortadan kaldırıldığı anlamına gelmiyor. Çalışmanın gösterdiği sonuç, küçük bir katılımcı grubunda belirli bir görsel işlevin iyileşebilmesi.
Güvenlik sonuçları da dikkatle değerlendirilmeli
Araştırmada 10 katılımcının 9’unda toplam 34 gözle ilgili istenmeyen olay bildirildi. Bunların 23’ü hafif, 10’u orta şiddette ve biri ciddi olarak sınıflandırıldı.
Ciddi olay, enjeksiyondan hemen sonra gelişen merkezi retina atardamarındaki geçici tıkanmaydı. Olay, uygulanan müdahalenin ardından dakikalar içinde düzeldi. Bu nedenle tedavinin güvenliği daha geniş araştırmalarda ve uzun dönemli takiplerle değerlendirilmelidir.
Bilim dünyası için neden önemli?
Optogenetik tedavi, ileri evre retina hastalıklarında kaybedilen bazı görsel işlevlerin yeniden desteklenebilmesi açısından araştırılan yöntemlerden biri. Bu çalışmada ışığa duyarlılığın bazı katılımcılarda artması, yaklaşımın daha ayrıntılı incelenmesini destekleyen bir bulgu olarak değerlendirilebilir.
Bununla birlikte çalışma yalnızca 10 kişiyle yürütüldü ve temel olarak güvenliği değerlendirmeyi amaçladı. Sonuçların daha geniş hasta gruplarında doğrulanması, uzun dönemli etkilerin incelenmesi ve yöntemin klinik uygulamadaki yerinin belirlenmesi gerekiyor.
Optisyeninsesi değerlendirmesi
İleri evre retina hastalığı bulunan bazı kişilerde ışığa duyarlılığın artırılabilmesi, görme kaybına yönelik araştırmalar açısından dikkat çekici bir gelişme. Ancak bu sonuçlar körlüğün tamamen tedavi edildiğini göstermiyor. Çalışmanın küçük ölçeği ve bildirilen güvenlik olayları göz önünde bulundurulduğunda, yöntemin geleceği daha kapsamlı klinik araştırmaların sonuçlarına bağlı.
Sahel JA ve arkadaşları. Optogenetic Therapy for Restoring Aspects of Visual Function. The New England Journal of Medicine. 2026;395:1399–1408.
Çevrim içi yayın: 7 Ekim 2026. Basılı sayı: 8 Ekim 2026.
